Để kiểm soát bệnh, bệnh nhân phải tiêm insulin từ bên ngoài để duy trì mức đường huyết ổn định. Cho đến nay, chưa ai thành công trong việc chữa khỏi bệnh này, nhưng các nghiên cứu mới đã gợi ý một giải pháp.
Từ thời thơ ấu và suốt đời
Bệnh tiểu đường loại 1 thường xuất hiện ở tuổi vị thành niên hoặc thời thơ ấu và kéo dài suốt đời. Tất cả bệnh nhân phải tiêm insulin hàng ngày trước mỗi bữa ăn chứa carbohydrate và theo dõi đường huyết 24/7, vì cả lượng đường cao và thấp đều có thể nguy hiểm. Sự mất cân bằng có thể dẫn đến các biến chứng nghiêm trọng.
Ngày nay, có nhiều thiết bị giúp cuộc sống của bệnh nhân tiểu đường thoải mái nhất có thể: các cảm biến đặc biệt theo dõi lượng đường trong máu, và máy bơm insulin thay thế các lần tiêm bằng kim tiêm. Tuy nhiên, bất chấp tất cả những tiến bộ khoa học và công nghệ hiện đại, căn bệnh này vẫn chưa thể chữa khỏi.
Tiểu đường tuýp 1 là một bệnh tự miễn điển hình: vì một lý do chưa rõ, cơ thể phá hủy các tiểu đảo Langerhans trong tuyến tụy có chức năng sản xuất các hormone quan trọng như insulin. Hormone này hoạt động như một chìa khóa: nó cho phép glucose, nguồn năng lượng chính của cơ thể, đi vào các tế bào. Nếu cơ thể không sản xuất đủ insulin (tình trạng thiếu insulin nội sinh), việc tiêm insulin từ bên ngoài là bắt buộc để duy trì sự sống
Các nhóm nghiên cứu trên khắp thế giới đang cố gắng tạo ra các tế bào thay thế cho các tế bào đảo tụy bị phá hủy: ví dụ, bằng cách cấy ghép chúng từ người hiến tặng đã chết hoặc nuôi cấy tế bào mới từ tế bào gốc. Đã có những kết quả đáng khích lệ: năm 2024, có tin rằng một phụ nữ trẻ người Trung Quốc mắc bệnh tiểu đường tuýp 1 được cấy ghép các tế bào đảo tụy, đã tự sản xuất insulin trong hơn một năm.
Gần đây, công ty dược phẩm Vertex Pharmaceuticals của Mỹ phát triển một công nghệ dựa trên công cụ chỉnh sửa gene CRISPR đã báo cáo việc phục hồi chức năng tuyến tụy cho mười bệnh nhân.
Tuy nhiên, trong các trường hợp này và những trường hợp khác, có một nhược điểm đáng kể: bệnh nhân phải dùng thuốc ức chế miễn dịch. Nếu không, cơ thể sẽ tiêu diệt các tế bào được cấy ghép. Và khi hệ thống phòng thủ của cơ thể bị vô hiệu hóa, nhiều nguy cơ sức khỏe khác sẽ phát sinh - điều này còn tồi tệ hơn so với tiểu đường tuýp 1- từ nhiễm trùng đến ung thư.
Trong một nghiên cứu gần đây, các nhà khoa học từ Đại học Stanford đã tìm cách để hệ thống miễn dịch chấp nhận các tế bào được cấy ghép.
"Cách tiếp cận mang tính cách mạng"
Một nhóm khoa học do Giáo sư Seung Kim dẫn đầu đã tiến hành nghiên cứu trên chuột thí nghiệm - cả những con bị tiền tiểu đường và những con bị thiếu hụt insulin hoàn toàn. Họ đã sử dụng các tế bào đảo tụy được nuôi cấy từ tế bào gốc lấy từ người hiến tặng không tương thích về mặt di truyền. Để ngăn cơ thể đào thải nội tạng được cấy ghép, các nhà khoa học đã lập trình lại hệ thống miễn dịch: những con chuột được cấy ghép tế bào gốc tạo máu của người hiến tặng, vốn là nền tảng của hệ miễn dịch.
Chuột được chuẩn bị cho ca cấy ghép bằng một quy trình nhẹ nhàng - một quy trình không giết chết chúng mà chỉ tạm thời "trì hoãn" hệ thống miễn dịch của chúng, cho phép các tế bào của người hiến tặng bén rễ và tạo ra một hệ thống miễn dịch lai mới. Hệ thống miễn dịch mới này biết cách không tấn công các tế bào sản xuất insulin được cấy ghép và, quan trọng là, ngăn chặn sự xâm lược tự miễn dịch chống lại các mô của chúng. Kết quả là, những con chuột được điều trị đã ổn định đường huyết trong vòng 24 giờ sau khi làm thủ thuật. Không có động vật nào cần insulin ngoại sinh trong thời gian quan sát.
Các nhà khoa học đặc biệt phấn khởi trước thực tế là tất cả các thành phần của phương pháp này - thuốc và xạ trị liều thấp - đã được phê duyệt và đang được sử dụng trong y học cho các mục đích khác, chẳng hạn như ghép tủy xương. Điều này giúp đơn giản hóa đáng kể quá trình chuyển đổi sang thử nghiệm lâm sàng trên người. Đây là phương pháp điều trị đầy hứa hẹn không chỉ cho bệnh tiểu đường mà còn cho các bệnh tự miễn khác, chẳng hạn như lupus và viêm khớp dạng thấp.
"Các thành phần then chốt trong nghiên cứu của chúng tôi, dẫn đến việc động vật phát triển một hệ thống miễn dịch lai chứa tế bào từ cả người hiến tặng và người nhận, hiện đang được sử dụng lâm sàng cho các bệnh khác, - giáo sư Seung Kim nói. - Chúng tôi tin rằng phương pháp này mang tính cách mạng đối với những người mắc bệnh tiểu đường tuýp 1 và các bệnh tự miễn khác, cũng như những người cần ghép tạng".
Tuy nhiên, nhóm nghiên cứu lưu ý đến những vấn đề hiện tại. Ví dụ, các tiểu đảo tụy và tế bào gốc máu chỉ có thể được lấy sau khi người hiến tặng qua đời. Điều này có nghĩa là ngay cả khi các thử nghiệm trên người thành công, liệu pháp này không thể phổ biến rộng rãi trừ khi tìm ra giải pháp thay thế.
“Tình trạng thiếu hụt nghiêm trọng”
Các chuyên gia Nga có những ý kiến trái chiều về kết quả của cuộc nghiên cứu này. Một mặt, nhóm nghiên cứu xứng đáng được khen ngợi.
"Nghiên cứu này là một ví dụ điển hình về bước đột phá trong mô hình tiền lâm sàng. Kết quả 100% trên chuột - là một thành tựu khoa học mở ra một hướng đi mới trong việc điều trị bệnh tiểu đường tuýp 1. Các tác giả không ức chế hệ thống miễn dịch, mà đã “huấn luyện” nó để thích nghi với cơ quan hiến tặng mà không cần liệu pháp ức chế miễn dịch", - bà Natalia Shvedova, bác sĩ nội tiết tại Poliklinika.ru, giải thích với Sputnik.
Mặt khác, có những nghi ngờ hợp lý về việc phương pháp này có thể được lặp lại ở người.
"Ngay cả khi phương pháp này chứng minh được hiệu quả trên người, vẫn còn hai vấn đề cơ bản. Thứ nhất, thiếu hụt trầm trọng nguồn tạng hiến. Việc điều trị chỉ một bệnh nhân tiểu đường tuýp 1 cần nguồn hiến tặng từ hai hoặc ba người. Ngay nay, ghép đảo tụy đồng loại là một thủ thuật chỉ được thực hiện cho một số ít bệnh nhân trên toàn thế giới do tình trạng thiếu hụt trầm trọng nguồn hiến tặng chất lượng cao", - chuyên gia lưu ý.
Thứ hai, theo bà Natalia Shvedova, cần phải thực hiện thủ tục cực kỳ tốn kém khám sàng lọc miễn dịch một cách kỹ lưỡng để tìm được người hiến tặng tương thích về mặt di truyền.
"Phương pháp điều trị này được coi là một lựa chọn cá nhân hóa, công nghệ cao và cực kỳ tốn kém cho những trường hợp tiểu đường tuýp 1 đặc biệt phức tạp, hơn là một liệu pháp phổ biến rộng rãi, - chuyên gia lưu ý. - Rủi ro cao hơn đáng kể so với việc kiểm soát đường huyết bằng các thuốc tương tự insulin và công nghệ cao”.
Bà Shvedova cho rằng các thử nghiệm trên người sẽ không được tiến hành trong ít nhất 10-15 năm nữa. Hy vọng rằng, mọi rào cản đối với liệu pháp đại trà sẽ được gỡ bỏ, và chiến thắng trước bệnh tiểu đường tuýp 1 sẽ không chỉ là một sự kiện gây chú ý trên báo chí mà còn trở thành một hiện tượng phổ biến.